Libmeldy, o terapie genică pentru leucodistrofia metacromatică (MLD), o boală rară care afectează celulele nervoase, este acum disponibil în Irlanda, Belgia și Olanda. Costul medicamentului este de 2,5 milioane de euro pe doză, ceea ce îl face cel mai scump medicament din Europa, scrie Euronews.
MLD este o boală genetică care provoacă deteriorarea progresivă a sistemului nervos central. Boala afectează aproximativ 1 din 40.000 de oameni în Europa și America de Nord.
Libmeldy funcționează prin modificarea genelor unui pacient pentru a corecta defectul genetic care provoacă MLD. Studiile clinice au arătat că medicamentul este eficient în stoparea progresiei bolii și în îmbunătățirea calității vieții pacienților.
Costul ridicat al Libmeldy este o problemă de preocupare pentru mulți. Cu toate acestea, autoritățile din Irlanda, Belgia și Olanda au negociat un preț mai mic cu producătorul medicamentului. Costul final nu a fost dezvăluit, dar se estimează că este cu aproximativ 25% mai mic decât prețul inițial.
Aprobarea Libmeldy în Europa este o veste bună pentru pacienții cu MLD. Medicamentul oferă o nouă speranță pentru copiii și adulții cu această boală rară și devastatoare.